CALIFÓRNIA: A Revolution Medicines anunciou em 13 de abril que seu medicamento experimental para câncer de pâncreas, o daraxonrasib, prolongou significativamente a sobrevida em um estudo pivotal de fase final, marcando um dos resultados mais promissores relatados até o momento para um medicamento direcionado no tratamento de adenocarcinoma ductal pancreático metastático previamente tratado. A empresa afirmou que os pacientes na população total do estudo viveram uma mediana de 13,2 meses com o medicamento oral de administração diária, em comparação com 6,7 meses para aqueles que receberam quimioterapia intravenosa padrão. Além disso, o estudo de Fase 3 RASolute 302 também atingiu seu objetivo de sobrevida livre de progressão.
Os resultados vieram de um estudo global, randomizado e controlado em pacientes cujo câncer pancreático metastático já havia sido tratado, um cenário com opções limitadas e baixa sobrevida. A Revolution Medicines afirmou que a primeira análise interina foi suficiente para tornar definitivas as conclusões sobre a sobrevida livre de progressão e a sobrevida global para esses desfechos. A empresa também relatou que o daraxonrasib foi geralmente bem tolerado, com um perfil de segurança gerenciável e sem novos sinais de segurança, o que aumenta a importância do resultado em um câncer que frequentemente é diagnosticado tardiamente e permanece difícil de tratar.
O daraxonrasib foi desenvolvido para inibir a sinalização RAS, um importante fator no desenvolvimento de tumores pancreáticos. A Revolution Medicines afirmou que mais de 90% dos pacientes com adenocarcinoma ductal pancreático apresentam tumores impulsionados por mutações no gene RAS, e o estudo RASolute 302 incluiu pacientes com uma ampla gama de variantes de RAS, bem como alguns sem mutação RAS identificada. Na população com intenção de tratar, a empresa relatou uma razão de risco para sobrevida global de 0,40, indicando um risco substancialmente menor de morte em comparação com a quimioterapia padrão ao longo do estudo.
Resultados dos ensaios clínicos e contexto da doença
O ensaio clínico comparou 300 miligramas de daraxonrasib administrados por via oral uma vez ao dia com quimioterapia citotóxica padrão, escolhida pelo investigador. Os objetivos primários focaram na sobrevida livre de progressão e na sobrevida global em pacientes cujos tumores apresentavam mutações RAS G12, enquanto os objetivos secundários avaliaram esses desfechos em todos os pacientes incluídos no estudo. O adenocarcinoma ductal pancreático é a forma mais comum de câncer de pâncreas, e a doença metastática representa um fardo particularmente pesado, pois a maioria dos pacientes recebe o diagnóstico após o câncer já ter se disseminado para além do pâncreas.
A FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) já havia concedido a designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy) ao daraxonrasib para o tratamento de câncer pancreático metastático previamente tratado com mutações KRAS G12 em 2025. A Revolution Medicines também afirmou que o medicamento possui a designação de Medicamento Órfão da FDA para esse contexto. Essas designações não equivalem a uma aprovação, mas colocam o medicamento em um processo regulatório acelerado para doenças graves com alta necessidade não atendida. A empresa classificou o daraxonrasib como um medicamento experimental e afirmou que ele não foi aprovado por nenhuma autoridade regulatória nos Estados Unidos ou na Europa.
Situação regulatória e próximos passos
A Revolution Medicines afirmou que pretende incluir os dados da Fase 3 em um futuro pedido de registro de novo medicamento (NDA) junto ao FDA e em documentos submetidos a outras agências reguladoras. A empresa também informou que planeja apresentar os resultados detalhados na reunião anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2026. O medicamento também está sendo avaliado em outros estudos globais de Fase 3, incluindo programas adicionais para câncer de pâncreas e um para câncer de pulmão de não pequenas células, refletindo um esforço mais amplo para testar se o tratamento direcionado ao RAS pode ser aplicado em diversos tipos de tumores.
Para pacientes e médicos com câncer de pâncreas, a importância imediata do resultado reside na magnitude do ganho de sobrevida relatado em um estudo randomizado de Fase 3, e não em qualquer mudança no status atual de prescrição. O daraxonrasib permanece uma terapia experimental, mas o resultado do estudo RASolute 302 fornece à Revolution Medicines um conjunto de dados pivotal completo em uma doença na qual as opções eficazes de segunda linha têm sido limitadas e os avanços em novos tratamentos têm sido escassos. – Por Content Syndication Services .
O artigo " Medicamento revolucionário prolonga a sobrevida em casos de câncer pancreático" foi publicado originalmente no Weekly Louisianian .